Вопросы по теме ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ

1. Перечислите основные характеристики гена:

Дискретность, стабильность, лабильность, аллельность, специфичность, экспрессивность, пенетрантность

2. Ген это:

ограниченный участок геномной ДНК (или РНК для некоторых вирусов) отвечающий за определенную и специфическую функцию

3. Структурные гены это:

Гены, кодирующие ДНК или РНК

4. Гетерогенность наследственных заболеваний заключается в:

одно и то же фенотипическое проявление болезни может быть обусловлено мутациями в разных генах или разными мутациями внутри одного гена

5. Наследственные заболевания это:

болезни, обусловленные нарушениями в процессах хранения, передачи и реализации генетической информации

6. Результаты мутации гена на молекулярном уровне:

синтез аномального белка, отсутствие выработки либо выработка избыточного/уменьшенного количества белка

7. Принцип фетальной генотерапии:

Доставка генетического материала в зародышевые клетки организма с последующей передачей информации потомству

8. Принцип соматической генотерапии:

Доставка генетического материала в клетки тела, передача потомству невозможна

9. Причины невозможности применения фетальной генотерапии:

Низкий процент встраивания и экспрессии генов, инсерционный мутагенез

10. Принцип IN VIVO терапии:

Локальная доставка генетического материала непосредственно в ткани организма

11. Принцип EX VIVO терапии:

Трансплантация собственных модифицированных клеток организма

12. Условия для осуществления технологии IN VIVO:

Клетки-мишени должны быть легкодоступны;

Генетическая конструкция должна специфично проникать непосредственно в клетки-мишени;

Длительная экспрессия гена

13. Перечислите варианты генетической конструкции:

Чистая ДНК, ДНК в составе плазмиды или в комплексе с белками, ДНК в составе вирусных частиц

14. Основные методы доставки генетических конструкций:

На основе векторных систем, химические методы, физические методы

15. Основные свойства аденовирусных векторов

Переносят гены как в делящиеся, так и в неделящиеся клетки; высокая экспрессия генов

16. Основные свойства ретровирусных векторов:

Встраивание ДНК в геном клетки-рецепиента, встраивание только в делящиеся клетки

17. Назовите три этапа жизненного цикла ретровируса:

1.Адсорбция и проникновение в клетку, образование провируса 2. синтез вирусных белков 3. сборка и выход вируса из клетки

18. Функции кодона gag ретровируса:

Кодирует вирусное ядро (непосредственно вирус)

19. Функции кодона pol ретровируса:

Кодирует фермент - обратную транскриптазу

20. Функции кодона env ретровируса:

Кодирует белки оболочки вируса

21. Функции кодона ψ ретровируса:

Кодирует начало сборки вируса

22. Принцип технологии пакующей клеточной линии:

Образование псевдовирусых частиц, сосдержащих терапевтический ген

23. Ретровирусный вектор это:

инактивированная вирусная ДНК, содержащая терапевтический ген

24. Недостатки вирусных систем:

Малое количество псевдовирусных частиц, рецепторная специфичность вирусов

25. Перечислите невирусные системы доставки:

Липосомы, виросомы, имитация вируса

26. Перечислите основные клетки-мишени, применяемые в генной терапии:

Бластоциты, стволовые костного мозга, пуповинной крови, гематопоэтические клетки, гепатоциты

27. Перечислите стратегии генной терапии:

Восстановление функции гена, подавление функции гена, усиление иммунного ответа

28. Сформулируйте принцип технологии таргетинга:

Удаление больного гена или его части и замена его на здоровый с использованием селективных маркеров

29. Сформулируйте принцип метода пополняющей генотерапии:

введение здоровых генов при условии сохранения в клетке больного гена

30. Сформулируйте принцип метода применения антисмысловых РНК:

Подавление функции мРНК путем образования ее комплекса с А. РНК

31. Сформулируйте принцип метода применения рибозимов:

Подавление функции мРНК с последующим ее расщеплением

32. Сформулируйте принцип метода применения аптамеров:

Подавление активности белков-мишений

33. Сформулируйте принцип метода применения модифицированных лимфоцитов:

Доставка лимфокина посредством TIL непосредственно в опухоль с дальнейшим ее ингибированием

34. Сформулируйте принцип метода РНК-интерференции:

Подавление функции гена на стадии транскрипции или трансляции при участии малых молекул РНК

35. Гетерогенность наследственных заболеваний заключается в:

одно и то же фенотипическое проявление болезни может быть обусловлено мутациями в разных генах или разными мутациями внутри одного гена

36. Принцип фетальной генотерапии:

Доставка генетического материала в зародышевые клетки организма с последующей передачей информации потомству

37. Принцип соматической генотерапии:

Доставка генетического материала в клетки тела, передача потомству невозможна

38. Перечислите варианты генетической конструкции:

Чистая ДНК, ДНК в составе плазмиды или в комплексе с белками, ДНК в составе вирусных частиц

39. Основные свойства аденовирусных векторов

Переносят гены как в делящиеся, так и в неделящиеся клетки; высокая экспрессия генов

40. Основные свойства ретровирусных векторов:

Встраивание ДНК в геном клетки-рецепиента, встраивание только в делящиеся клетки

41. Функции кодона gag ретровируса:

Кодирует вирусное ядро (непосредственно вирус)

42. Функции кодона pol ретровируса:

Кодирует фермент - обратную транскриптазу

43. Функции кодона env ретровируса:

Кодирует белки оболочки вируса

44. Принцип технологии пакующей клеточной линии:

Образование псевдовирусых частиц, сосдержащих терапевтический ген

45. Ретровирусный вектор это:

инактивированная вирусная ДНК, содержащая терапевтический ген

46. Перечислите стратегии генной терапии:

Восстановление функции гена, подавление функции гена, усиление иммунного ответа

47. Перечислите основные клетки-мишени, применяемые в генной терапии:

Бластоциты, стволовые костного мозга, пуповинной крови, гематопоэтические клетки, гепатоциты

48. Сформулируйте принцип метода применения антисмысловых РНК:

Подавление функции мРНК путем образования ее комплекса с А. РНК

49. Сформулируйте принцип метода применения рибозимов:

Подавление функции мРНК с последующим ее расщеплением

50. Сформулируйте принцип метода применения аптамеров:

Подавление активности белков-мишений